PPM1D靶向药物开发——脑干胶质瘤治疗新希望

脑干胶质瘤是一种极度危险的脑部肿瘤，目前难以通过手术彻底切除。寻找更为有效的治疗方案，一直是科学界和临床医生关注的焦点。一项最新的研究有望在脑干胶质瘤靶向治疗上获得突破，为脑干胶质瘤患者带来了新的希望。

由北京泛生子首席科学家、美国杜克大学脑癌研究中心主任阎海教授主持的一项国际性重大课题“脑干胶质瘤的临床相关动物模型建立和基于PPM1D基因突变的靶向治疗方法研究”，获得美国最权威的脑部肿瘤基因会之一SBTF（东南脑肿瘤基因会）基因会的大力资助。该基因会专属医学咨询委员会的专家们对这个项目给出了最高的评价，认为这非常有可能成为脑干胶质瘤这种恶性肿瘤最新且最有效的治疗方法。同时，该基因会授予阎海教授Phil Jory研究奖，作为对该研究项目重大意义的高度认可和支持。Phil Jory先生就是因为患有恶性脑部肿瘤而逝世，因此成立此项基金，专门资助开发脑部恶性肿瘤治疗方法的研究项目。

阎海教授主持的这一治疗相关研究项目具有深厚的研究基础。2014年6月，阎海教授和北京天坛医院张力伟院长合作，在脑干胶质瘤组织中发现一种新的基因突变——PPM1D基因突变，该突变不仅促进癌细胞的生长，而且能阻止癌细胞的灭亡，同时可能会导致患者对放射疗法不产生任何应答。这是科学史上第一次发现PPM1D基因突变具有如此特意的促进特定肿瘤细胞生长的功能，这一发现不仅推动癌症基础理论研究的最新进展，同时也为该类癌症的靶向治疗提供方向。该研究发表在国际一流学术期刊《自然遗传学Nature Genetics》上，引起了业界的强烈反响。

PPM1D基因突变具有促进肿瘤细胞生长的功能，那么阻止这一基因突变的功能就可能为患者提供新型的治疗方法。阎海教授谈到，“在药物研发历史上，阻断某种功能远比恢复某种功能容易得多。PPM1D基因突变具有导致癌细胞生长，同时抑制癌细胞的灭亡的功能，那么，我们可以针对这个基因的靶点进行设计，开发抑制该基因功能的靶向药物。不久的将来，通过基因分析发现携带该基因突变的患者将有可能从更为优越的靶向治疗方案中获益。不止是脑干胶质瘤，胶母细胞瘤（GBM）基于分子层面的精准靶向治疗也在快速发展。近日，我受邀加入GBM国际适应性试验生物标记发展委员会（GBM International AdaptiveTrial Biomarker Development Committee），该委员会由美国国家生物标记发展联盟（NBDA）、美国国家脑肿瘤公会（NBTS）两大权威科研团体发起。我们将基于精准的分子分型，开展首个国际性的GBM药物适用性临床试验项目，为GBM的精准治疗提供临床数据和方向指导。可以预见的是，随着癌症基因组学的不断发展，惠及更多癌种的精确诊疗方案会日趋完善，越来越多的癌症患者将因此受益。”

泛生子CEO王思振表示：“泛生子的目标是为全球的癌症患者和临床专家提供最具临床价值的精确诊疗方案和服务。这就意味着，泛生子除了开发精准的癌症分子诊断产品之外，还将与科研机构、药厂和临床医院紧密合作，快速推进癌症的分子靶向药物开发和免疫治疗产品的临床转化，最终实现覆盖筛查、诊断、治疗及预后监测的癌症全周期精确诊疗管理。”